机构名称：
¥ 1.0
基因疗法正在为具有威胁生命，罕见状况的人们彻底改变医学，从而提供了更长，更健康的生活的潜力。在某些情况下，一次性治疗可以提供一生的利益。这些疗法应为患者，家人和更广泛的社会提供巨大的好处。基因疗法是疗法的集体名称，其中对患者的遗传物质进行修复或重组以进行治疗作用。基因治疗的概念是在其来源解决遗传问题。例如，如果在某个基因中（通常是隐性的）遗传性疾病A突变导致产生功能障碍蛋白质，则基因治疗可用于传递该基因的副本，该基因不含有害突变，从而产生功能性蛋白质。该策略称为基因替代疗法。基因疗法仍在研究庞贝疾病的研究中，尽管通过其他疾病的许可疗法，开发过程逐渐了解。研究和临床试验非常重要，而且非常有价值，可以长期确保这些疗法的安全性和功效。开发成功的庞贝疾病基因疗法可能需要几年的时间，该疾病可能会或可能无法达到当前的预期。
细胞和基因疗法指南
主要关键词
相关文件推荐
