机构名称：
¥ 3.0
基因疗法正在卷土重来。基因疗法（此处定义为所有形式的基因组操纵）具有针对疾病病因和长期矫正的双重前景，对神经退行性疾病尤其有吸引力，而传统的药理学方法在很大程度上令人失望。最近，一种基于病毒载体的基因疗法在脊髓性肌萎缩症 (SMA) 中取得了成功——通过一次静脉注射促进存活和运动功能——为此类治疗干预提供了范例和平台。尽管挑战依然存在，但新的乐观情绪主要源于病毒载体的开发进展，这些载体可以在整个中枢神经系统中扩散基因，以及可以以以前不可能的方式操纵疾病途径的基因组工程工具。SMA 肯定不是唯一适合基因治疗的神经退行性疾病，我们可以想象未来临床医生的工具包将包括基于基因的疗法。本综述的目的是强调神经退行性疾病基因疗法的开发和应用进展，并对这一新兴领域进行前瞻性的展望。
神经退行性疾病的基因疗法
主要关键词
相关文件推荐
