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摘要 遗传学、分子生物学和基因工程的成就彻底改变了现代医学：它们使我们认识和理解许多疾病的遗传基础，并为寻找通过修复缺陷基因进行治疗铺平了道路。近年来，基因治疗和基因治疗在儿童神经肌肉疾病方面取得的最大成功是：脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症。这种现代治疗方法采用了多种技术，例如使用病毒载体进行基因运输、使用反义寡核苷酸和“小分子”进行基因表达修饰、以及使用 CRISPR-Cas9 系统进行基因组编辑，这些技术仍在研究中，但前景广阔。本文概述了 SMA 和 DMD 治疗方面的突破性疗法，以及在其他儿童神经肌肉疾病中研究的基因疗法。关键词：基因治疗、剪接修饰、神经肌肉疾病。
神经系统疾病的基因和基因治疗
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