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基因治疗彻底改变了医学领域，为常见病和罕见病患者带来了新的希望。近 30 年来，腺相关病毒 (AAV) 在多个临床试验中显示出显著的治疗益处，主要是由于其独特的复制缺陷和对人类无致病性。在心血管疾病 (CVD) 领域，与非病毒载体、慢病毒、痘病毒和腺病毒载体相比，AAV 具有安全性高、免疫原性低、外源基因可持续稳定表达等优势，使 AAV 成为治疗多种遗传病和遗传性疾病最有希望的候选药物之一。在本综述中，我们评估了目前关于基于 AAV 的 CVD 基因治疗相关的免疫反应、转运途径和作用机制的信息，并进一步探索潜在的优化策略，以提高 AAV 转导的效率，从而提高 CVD 治疗的安全性和效率。总之，AAV介导的基因治疗在心血管系统领域具有巨大的发展潜力。
AAV 介导的基因治疗：推进心血管疾病治疗
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