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RNA 干扰 (RNAi) 和反义 RNA 是相对较新的研究领域，是一种利用基因自身 DNA 序列来关闭或修改基因表达的途径。这些疗法不是细胞或基因疗法，但它们确实提供了对基因在人体细胞中如何调节的新理解。RNA 疗法可以潜在地阻断致病蛋白质的机制。如今，生物制药研究公司正在开发 60 多种 RNA 疗法（处于临床试验中或正在接受 FDA 审查）。自 2016 年以来，已有 6 种 RNA 疗法获得 FDA 批准。
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