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基因治疗是一种新技术,利用来自多个来源的基因来治疗或预防不同的疾病。该技术通过将基因插入患者细胞而不是使用药物或手术来治疗疾病(包括遗传性疾病、某些类型的癌症和某些病毒感染)。该技术的原理包括替换、灭活或将新基因引入体内,用于代谢操纵、基因增强或手术方法。基因治疗采用多种技术插入新基因,既可以使用病毒载体(逆转录病毒、腺病毒),也可以使用非病毒载体(注射裸露的 DNA、增强基因传递的物理方法(电穿孔、声孔)或增强基因传递的化学方法(寡核苷酸、混合方法)。这种新技术有许多优点和缺点,此外还存在许多使其在实践中难以应用的伦理和社会问题。科学家认为,基因治疗是治疗不同类型疾病最有前途的应用。基因治疗在医学领域正在兴起;科学家相信,20 年后,这将是所有遗传病的最后治疗方法。

基因治疗,未来的治疗方法

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