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基因疗法 在基因疗法中,通过改变部分基因来改变您的干细胞。基因疗法的类型包括基因添加和基因编辑。基因编辑有两种类型:基因沉默和基因校正。虽然每种方法都会引入不同类型的基因变化,但它们的起点相同:收集您的干细胞并带到实验室进行修改。在实验室中进行修改后,干细胞将被返回到您的体内。这些方法旨在减少红细胞中的血红蛋白 S 的数量。如果它们成功减少血红蛋白 S,您的细胞将不会变得脆弱,甚至不会变成镰状。因此,这些方法可以减少并发症,治疗或预防镰状细胞病的症状。但是,这种类型的基因疗法既不会逆转基因治疗时存在的某些并发症(例如缺血性坏死),也不会改变您传给孩子的基因。

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