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功能失调的血红蛋白 S 产生的血红蛋白会在患者的红细胞中形成聚合物。在健康个体中,红细胞柔韧而圆润,因此可以轻松穿过血管。患有镰状细胞病的红细胞呈镰状或新月状,导致血液流经血管时速度减慢或堵塞。这会导致血管阻塞和缺血;红细胞寿命缩短,导致血管内和血管外溶血,粘稠的红细胞表面会增加对血管内皮的粘附,从而导致血管阻塞并导致血管增生性病变。2、复发性急性疼痛危机或血管闭塞危机是镰状细胞病最常见的表现。3、患者还会出现急性并发症,包括严重感染和非感染性并发症,如中风、肾坏死和异常勃起。 4,急性胸部综合征是一种可能危及生命的并发症,可能包括胸痛和呼吸急促等症状。5,慢性并发症可出现在多个器官中,包括青春期延迟、缺血性坏死、皮肤溃疡、慢性疼痛、神经认知障碍、慢性肾损伤、肺动脉高压、心血管疾病,并可能导致早期死亡。4,

医疗政策 - 镰状细胞病的基因疗法

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