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基因疗法作为镰状细胞疾病（SCD）的潜在治疗，鉴于这种血红蛋白（HB）疾病是由单点突变引起的。基因组测序的进展增加了对HB调节的理解，并发现了造血干细胞基因组修饰的分子工具的发现，使SCD可能性造成了基因治疗。基因加成策略，以提高正常或抗分球蛋白的表达，作为改善SCD的策略。在临床翻译之前必须解决许多障碍，包括对基因修饰的舒适性干细胞进行综合，将转移基因的表达增加到特定水平，并以安全的方式调节患者，以使基因模型细胞的足够的足够的生物能够适应。发现精确的基因组编辑器
镰状细胞病基因疗法-Sichelzellkrankheit.de
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