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基因添加技术可能会发生插入诱变，使用 CRISPR-Cas9 技术可以减少这种现象。研究小组对最近关于接受 lovo-cel 治疗的镰状细胞患者出现骨髓增生异常 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 的报告进行了深入调查。尽管尚未证明插入基因与 MDS/AML 的病因有直接关系，但它揭示了仔细选择患者和治疗后监测的重要性。此外，CRISPR-Cas9 诱导的脱靶双链断裂的基因毒性引发了人们对未来致癌性的担忧。使用碱基编辑或主要编辑的更新、更精确的基因工程方法可以为临床安全提供更多保障。
镰状细胞病和地中海贫血的基因治疗
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