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摘要：尽管临床基因治疗取得了初步成功，已有几种产品获批用于临床，数百种产品正处于临床审批的最后阶段，但尚无一种基因治疗方法对心脏有效。本文，我们回顾了过去在几项心脏基因治疗临床试验中获得的经验，这些试验的目的是诱导缺血性心脏的治疗性血管生成，并尝试调节心力衰竭患者的心脏功能。对迄今为止取得的结果进行严格评估表明，心脏基因传递的效率仍然是阻碍成功的一大障碍，但也需要在建立更可靠的大型动物模型、选择更有效的治疗基因、更好地设计临床试验和更深入地了解心脏生物学方面寻求改进。我们还强调了心脏基因治疗发展中未来前景广阔的几个领域。特别是，从使用蛋白质编码 cDNA 进行基因添加研究到使用小 RNA 疗法调节基因表达的转变，以及精准基因编辑的改进，为心肌梗死后的心脏再生和遗传性心肌病的基因校正等应用铺平了道路，而这些应用直到十年前还无法实现。
心脏基因治疗
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