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摘要：线粒体疾病 (MD) 是一组严重的遗传性疾病，由参与氧化磷酸化 (OXPHOS) 系统的蛋白质的核或线粒体基因组突变引起。MD 的症状范围广泛，从器官特异性到多系统功能障碍，临床结果也各不相同。缺乏自然史信息、目前可用的临床前模型的局限性以及 MD 患者表现出的广泛表型都阻碍了有效疗法的开发。过去十年来，越来越多的临床前和临床试验表明，基因治疗是治疗 MD 的可行精准医疗选择。然而，必须克服几个障碍，包括载体设计、靶向组织趋向性和有效递送、转基因表达和免疫毒性。本文全面概述了 MD 基因治疗的最新进展，解决了主要挑战、最可行的解决方案以及该领域的未来前景。
线粒体疾病的基因治疗
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