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遗传疾病会导致许多复杂且难以治愈的病症。编码每个人的复杂性和许多疾病风险的 DNA 序列包含在线粒体基因组、核基因组和微生物宏基因组中。这些疾病的诊断已统一在下一代 DNA 测序的应用上。然而，将特定的基因诊断转化为有针对性的基因疗法仍然是一个中心目标。迄今为止，基因疗法已分为三大类：用新的外源基因组大量替换受影响的基因区室、非靶向添加外源遗传物质以补偿遗传错误，以及最近使用基因编辑直接纠正致病基因变异。诊断、治疗和试剂输送到每个基因区的通用方法将加速下一代治愈性基因疗法的发展。我们讨论了线粒体、核和微生物宏基因组区室的结构和变异性，以及针对每个区的基因诊断和基因疗法的历史发展和当前实践。
遗传疾病与治疗
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