三十年前,人们发现秀丽隐杆线虫中的一种小的非编码 RNA 可以在转录后水平调控基因表达 (1, 2)。随后,人们在高等真核生物中发现了大量微小 RNA (也称为 miRNA),并发现它们可以调控大多数哺乳动物的 mRNA (3)。尽管如此,人类中到底有多少微小 RNA 仍是一个有争议的问题。在 mirBase 22.1 (4) 中注释的 1973 个人类微小 RNA 中,许多都无法经受严格的标准筛选,例如表达、序列限制或生产性前体加工的证据。因此,人类中功能性微小 RNA 的数量似乎在 556 个(mir-GeneDB 2.0;参考文献 5)到 758 个(6)之间。由于大多数微小 RNA 仅在组织中表达足够高时才会发挥作用(见下文),这进一步减少了功能相关的微小 RNA 的比例。因此,初步推测有多达 150 种 microRNA 在心血管系统中发挥着关键作用。其中,30-35 种 microRNA 已在体内实验模型中得到全面分析和验证(表 1)。许多候选药物的临床开发已开始展现其潜力,预计还会有更多候选药物陆续问世。