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目前,基于 RNA 的疗法用于免疫感染和治疗代谢疾病。它们可以调节免疫细胞和肝细胞中的基因表达,但由于无法选择性地靶向特定组织,因此它们在其他细胞类型的使用受到限制。解决这一靶向问题的潜在解决方案包括将治疗性 RNA 分子包装到优先递送至目标细胞的递送载体中。在这篇综述中,我们探讨了为什么肾脏是心血管疾病中基于 RNA 的疗法的理想靶点,并讨论了如何实施这种疗法。由于肾脏在维持心血管稳态方面起着核心作用,许多用于预防心血管疾病的现有药物主要作用于肾小管细胞。此外,肾脏疾病是心血管疾病的主要独立风险因素,也是全球健康问题。到 2040 年,慢性肾脏疾病预计将成为第五大死亡原因,约一半受影响的人死于心血管疾病。将治疗性 RNA 选择性地递送至肾细胞的最有前景的策略是利用合成聚合物和工程化细胞外囊泡来递送 RNA 货物。未来的研究应侧重于确定这些新型递送平台在人类中的安全性、开发可口的给药途径以及优先考虑可能对心血管疾病产生最大影响的基因靶标。

使用基于 RNA 的疗法治疗心血管疾病中的肾脏

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