• RNA 介导的基因表达 (RNA i , ASO) 涉及使用小 RNA 分子 (例如 siRNA、miRNA) 来沉默导致疾病的特定基因。这可用于治疗多种疾病,包括病毒感染、癌症和遗传疾病。通过阻止有害蛋白质的产生,RNAi 可以帮助防止疾病进展并改善患者的预后 • mRNA (信使 RNA) 疗法涉及使用合成的 mRNA 分子在患者体内产生治疗性蛋白质。这种方法可用于治疗遗传疾病以及癌症和传染病等疾病。合成的 mRNA 使用脂质纳米颗粒或其他递送方法递送到细胞中,旨在使靶细胞能够产生治疗性蛋白质