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基于核糖核酸 (RNA) 的疗法是治疗发展的一个新兴领域，有可能为包括几种罕见病在内的一系列疾病产生新的治疗方法。这些产品利用基因靶向技术 (GTT)，包括任何由用于改变疾病途径的非复制核酸组成的产品。基于 RNA 的疗法包括利用 RNA 干扰 (RNAi) 和许多反义寡核苷酸 (ASO) 疗法（可减少不需要的蛋白质的产生）的产品，以及引入新型治疗蛋白质的信使 RNA (mRNA) 疗法。在美国，至少有 21 种美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准上市的基于 RNA 的疗法，以及大量处于临床开发阶段的产品。截至 2024 年 1 月 31 日，至少有 131 种基于 RNA 的疗法正在临床试验中进行研究，还有更多疗法处于临床前开发阶段。利用 RNAi 和 mRNA 的产品占 RNA 治疗产品线的最大份额，分别占 40% 和 37%，但更广泛的产品线还包括寡核苷酸、双链 RNA (dsRNA) 和微 RNA (miRNA) 产品。总的来说，这些疗法涵盖 15 个不同的治疗领域，并有可能为罕见疾病和其他治疗选择有限的疾病引入新的治疗选择。其中一些疗法有可能每年给药一次或两次，为患者提供差异化选择。虽然绝大多数 (80%) 的产品处于早期开发阶段（即 I 期或 II 期），但 29 种疗法处于后期开发阶段，表明未来几年可能会有新的 RNA 疗法获得批准。基于 RNA 的疗法有时可以被视为基因疗法，这是一种利用 RNA 或脱氧核糖核酸 (DNA) 的创新疗法的更广泛分类。并非所有更广泛的基因疗法分类中的产品都受到 FDA 的相同监管。例如，一些基于 RNA 的疗法，例如使用 RNAi 的产品，根据新药申请 (NDA) 作为小分子药物进行监管，而其他疗法，例如利用病毒载体递送系统和 mRNA 疫苗的基因疗法，则根据生物制品许可申请 (BLA) 作为生物药物进行监管。虽然这些类型的疗法在产品开发和资源投入方面的复杂性通常可能相当，但由于排他性和竞争途径，FDA 监管分类的差异可能会在审批期间和上市期间造成重要区别。此外，小分子药物和生物药物产品受到《通货膨胀削减法案》(IRA) 医疗保险药品价格谈判计划等政策的不同影响，该计划认为生物药物在上市 11 年后才有资格被选中进行谈判，相比之下，小分子药物上市时间仅为 7 年。与某些基因疗法或 mRNA 产品相比，根据 NDA 审查的 RNA 疗法的差别待遇可能会给市场带来新的激励，随着时间的推移，这可能会影响投资决策和产品线战略。鉴于这些不断变化的激励措施，以及随着 RNA 疗法的不断开发和批准，利益相关者应该
RNA 疗法的概述和展望
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