机构名称：
¥ 1.0
Bruno Pitard 1，Irène Pitard 2 许多疾病源于某种蛋白质的表达不足或表达缺陷。对于其中一些来说，缺失的蛋白质正在循环中，并且可以在外源输送时被细胞吸收。在这种情况下，治疗最初包括施用从人体组织中提取的治疗性蛋白质。随后，基因工程引入相应基因后，可以通过细胞发酵生产蛋白质。对于许多其他疾病来说，缺失的蛋白质无法通过外源方式提供。因此，细胞本身内源性地生产治疗性蛋白质是必要的。信使RNA（mRNA）技术与其前身DNA一样，旨在补充细胞内产生治疗性蛋白质所需的遗传信息。然而，与 DNA 疗法不同的是，mRNA 转移允许目的蛋白质的瞬时表达，这在许多疾病中是一种优势。然而，控制治疗性 mRNA 编码的蛋白质的数量、质量和时空调控对于这种方法的发展来说是一个重大挑战。
RNA 生物疗法的“复兴”1
主要关键词
相关文件推荐
