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摘要：从 COVID-19 mRNA 疫苗获批到 2023 年因核苷碱基修饰而获得诺贝尔奖，RNA 疗法已成为人们关注的焦点，并正在改变药物开发。虽然“RNA 疗法”一词已在各种情况下使用，但本综述重点介绍利用 RNA 作为成分或靶 RNA 实现治疗效果的治疗方法。我们总结了 RNA 靶向工具和基于 RNA 的技术的最新进展，包括但不限于 mRNA、反义寡核苷酸、siRNA、小分子和 RNA 编辑器。我们专注于当前 FDA 批准的疗法的机制，但也对即将到来的劳动力进行了讨论。RNA 疗法的临床应用不仅得益于 RNA 技术的进步，还得益于化学修饰和递送平台的重大改进，本文也对此进行了简要讨论。我们根据最新的 RNA 疗法的机制和治疗效果对其进行了总结，包括表达用于疫苗接种和蛋白质替代疗法的蛋白质、降解有害 RNA、调节转录和翻译效率、靶向非编码 RNA、结合和调节蛋白质活性以及编辑 RNA 序列和修饰。本综述强调了 RNA 治疗工具箱的概念，为读者介绍了可用于他们期望的研究和临床目标的所有工具。随着该领域的发展，RNA 治疗工具的目录不断增长，进一步允许研究人员将适当的 RNA 技术与合适的化学修饰和递送平台相结合，以
组装 RNA 治疗工具箱
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