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遗传性视网膜疾病 (IRD) 是一组异质性罕见眼病，通常由单基因突变引起，被认为是基因治疗的热门靶点。在 RPE65 突变导致的莱伯氏先天性黑蒙的 IRD 基因替代疗法获批后，国际上展开了密集的研究，以确定一系列 IRD 的最佳基因治疗方法，目前许多方法正在进行临床试验。在本综述中，我们探讨了 IRD 带来的治疗挑战，并回顾了可能适用于不同 IRD 突变子集的当前和未来方法。重点放在五种不同的基因治疗方法上，这些方法有可能治疗全谱 IRD：1）使用腺相关病毒（AAV）和非病毒递送载体进行基因替换，2）通过 CRISPR/Cas9 系统进行基因组编辑，3）通过内源性和外源性 ADAR 进行 RNA 编辑，4）使用反义寡核苷酸进行 mRNA 靶向以进行基因敲除和剪接修饰，以及 5）光遗传学方法，旨在通过设计其他视网膜细胞类型使其具有光转导能力来取代天然视网膜光感受器的功能。
遗传性视网膜疾病的基因治疗
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