机构名称：
¥ 2.0
摘要：遗传性皮肤病包括多种遗传性皮肤病，其中许多是单基因的。遗传性皮肤病的严重程度各不相同，会导致早发性癌症或危及生命的皮肤损伤，而且治愈方法很少。因此，临床需要具有治愈潜力的单一干预治疗。在这里，我们讨论了用于治疗遗传性皮肤病的新兴基因编辑领域，探索了用于纠正致病突变的 CRISPR-Cas9 和同源定向修复、碱基编辑和主要编辑工具。我们特别关注编辑效率的优化、脱靶编辑的最小化以及潜在未来疗法的交付工具。完善这些因素中的每一个对于将基因编辑疗法转化为临床环境都至关重要。因此，这篇评论文章的目的是为旨在开发遗传性皮肤病基因编辑方法的研究人员提出重要的考虑因素。
基因编辑治疗遗传性皮肤病的挑战
主要关键词
相关文件推荐
