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基因治疗的前景首次出现在 20 世纪 70 年代[1]，并在随后的二十年里进行了多次尝试。人们对这种方法的热情相当高，法国抗肌病协会 (AFM) 及其年度募捐活动在法国采取的行动进一步加强了这种热情。我几年前在专栏文章中报道过 [2] ( ➜ )，法国商界杂志《新媒体》在 1994 年预测，到 2010 年，基因治疗的市场规模将达到 500 亿美元。但事实上，当时基因治疗的市场规模几乎为零，所进行的试验均未产生真正确凿的结果，其中一项试验甚至导致 1999 年年轻志愿者杰夫·盖尔辛格 (Jeffe Gelsinger) 死亡。在随后的几年里，相关实验室一直致力于更好地理解引入携带治疗基因的载体时所涉及的细胞机制，改进这些载体及其给药方法，增加转移基因的表达，这些研究最终取得了一些真正的成功，特别是在治疗血友病方面 [3] ( ➜ )。
体内基因编辑和基因治疗
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