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摘要 基因组编辑技术的进步为治疗罕见遗传疾病创造了机会，而这些疾病在治疗开发方面往往被忽视。尽管如此，仍然存在重大挑战：即在正确的细胞类型中实现对治疗有益的编辑水平和种类。在这里，我们描述了 FIVER（荧光体内编辑报告基因）的开发——这是一种模块化工具包，用于体内检测基因组编辑，具有非同源末端连接（NHEJ）、同源定向修复（HDR）和同源独立的靶向整合（HITI）的不同荧光读数。我们证明荧光结果可靠地报告在原代细胞、类器官和体内使用不同基因组编辑器编辑后的遗传变化。我们展示了 FIVER 在高通量无偏筛选中的潜力，从原代细胞中基因组编辑结果的小分子调节剂到全基因组体内 CRISPR 癌症筛选。重要的是，我们展示了其在基因治疗感兴趣的出生后器官系统（视网膜和肝脏）中的体内应用。FIVER 将广泛地帮助加快许多遗传疾病的治疗性基因组手术的发展。
荧光体内编辑报告基因（FIVER）
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