摘要：不寻常的核酸结构是内源性修复的显著触发因素，可在序列特异性环境中发生。肽核酸 (PNA) 依靠这些原理实现非酶促基因编辑。通过在基因组内形成高亲和力异质三链结构，PNA 已被用于纠正多种人类疾病相关突变，且对靶标的影响较低。分子设计、化学修饰和递送方面的进步使得 PNA 能够在体内系统应用，从而在临床前小鼠模型中实现可检测的编辑。在 β 地中海贫血模型中，接受治疗的动物表现出临床相关的蛋白质恢复和疾病表型改善，表明 PNA 有可能用于治疗单基因疾病。本综述讨论了 PNA 技术的原理和进展及其在基因编辑中的应用，重点是结构生物化学和修复。