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摘要：过去几十年心血管预防研究的特点是成功开发出从实验室到临床的治疗低密度脂蛋白 (LDL) 高胆固醇血症的方法。最近的例子包括用单克隆抗体、小干扰 RNA 和反义 RNA 药物抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 9 型 (PCSK9)。LDL 胆固醇对动脉粥样硬化的累积效应使得早期、有效和长期降低 LDL 胆固醇成为可取之道——理想情况下不需要定期服用或使用药物，而且重要的是没有副作用。目前的报告显示，灵长类动物在用 PCSK9 基因或碱基编辑器进行一次治疗后，LDL 胆固醇就会持久降低。使用 CRISPR/Cas 系统可以精确编辑基因组，直至单核苷酸变化。只要保证安全性并记录心血管事件的减少，这项新技术就有可能从根本上改变我们目前的心血管预防观念。本综述阐述了 CRISPR/Cas 系统的应用，并介绍了 PCSK9 编辑体内方法的现状。
针对 PCSK9 的基因治疗
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