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基因疗法是指将遗传信息转移给患者以治疗疾病。此类疗法的临床研究始于 1990 年，用于治疗一种罕见的免疫缺陷病，自那时起，到 2019 年，临床研究已扩展到近 1,000 项 (1,2)。基因治疗对遗传病的目标是使转移基因长期表达到足够高的水平以达到治疗效果，这种方法有时称为增强基因疗法。转移基因通常是突变基因的正常拷贝。治疗方法还可以通过 RNA 干扰或基因组编辑工具抑制有害基因的表达。新型编辑技术通过与供体模板进行同源重组或使用碱基编辑技术，为在精确的基因组位置上校正突变基因开辟了可能性 (3)。虽然目前大多数获批的基因治疗产品和处于后期临床开发阶段的产品都是基于基因增强，但一些基因编辑策略现在正在进入临床试验阶段，并且很可能在不久的将来改变商业格局。
基因治疗趋势和未来前景
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