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投资的增加并不令人意外。随着各种难治性疾病的治愈和救命疗法取得突破性进展，市场继续高歌猛进。Luxturna 是一种治疗遗传性失明的药物，作为美国批准的首个基于 AAV 的基因疗法登上头条新闻，为未来的治疗打开了大门。此后，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了有希望的致命疾病基因疗法，包括 Zolgensma（一种基于 AAV 的脊髓性肌萎缩症疗法）和 Onpattro（一种基于 RNA 干扰的遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR) 疗法）。
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