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World File Search SystemLuxturna
luxturna®（voreTigene neparvovec-rzyl）
遗传性视网膜营养不良是由基因突变引起的一组眼睛疾病。RPE65基因以操作顺序以保持光感应感光受体细胞，视网膜的棒和锥所需的一种维生素A。RPE65基因突变会导致RPE65蛋白质功能的部分或总损失，这可能会导致严重的视力障碍，从生命的早期开始。用于治疗RFE65突变相关的视网膜疾病的基因治疗使用视网膜下注射病毒载体，将治疗基因插入具有已知RPE65突变的人的可行视网膜细胞中。正常等位基因的引入可以纠正现有的可行视网膜细胞中的突变基因，并将这些细胞返回正常功能。腺相关病毒（AAV）是最安全，最有效的病毒载体。voretigene Neparvovec（Luxturna）是含有腺相关的病毒2（AAV2）载体，含有人RPE65互补DNA（CDNA），迄今为止，是FDA批准的基因疗法，用于治疗RPE65遗传疾病的治疗。
luxturna®（voreTigene neparvovec-rzyl）
H35.54营养不良主要涉及视网膜色素上皮背景Leber的先天性症（LCA）和常染色体隐性隐性视网膜炎色素（RP）是一组遗传性的，早期的，早期的，剧烈的视网膜疾病，导致儿童时期实质性障碍。3-5这些条件的原因之一是编码RPE65的基因中突变（视网膜色素上皮 - 特异性蛋白65 kDa）。双重突变约占LCA病例的16％和2％的隐性RP病例。编码的类视黄素异构酶将全反式视网膜酯转换为11张视网膜，以在暴露于光线后再生视觉色素。RPE65缺乏会引起感光细胞功能障碍，并从出生时视力受损。杆光感受器细胞的严重功能障碍完全依赖于视网膜色素上皮衍生的RPE65，会导致严重受损的夜视。锥形感光细胞的功能在日光下介导视力，在儿童时期相对保存，因为锥体可以使用11张11盘视网膜的替代来源。然而，杆和锥形感光细胞的进行性变性与有毒视网膜酯的局部积累相关，导致成年初期严重的视力障碍。RPE65动物模型中RPE65的增强可以改善视网膜和视觉功能，如通过视网膜造影（ERG）评估和观察视觉引导行为。基因治疗治疗不会产生新的组织，因此患者在给药前具有足够的视网膜细胞至关重要。由于目标视网膜细胞是有丝分裂细胞的，因此，只要视网膜细胞可行，基因产物的一次性给药将提供益处。这可以通过光学相干测试（OCT）来测量，该测试记录了> 100 µm厚的视网膜层。益处考虑一些覆盖范围证书允许在满足某些情况时覆盖实验/研究/未经证实的治疗危及生命的疾病。必须咨询成员特定的福利计划文件，以做出此服务的覆盖范围决策。某些州要求在某些情况下或在某些情况下满足某些情况下的某些诊断中使用药物的效益覆盖范围。在适用此类授权的地方，它们在福利文件或医疗或药物政策中取代语言。在满足某些疾病时，可能会发生其他未经证实的服务来治疗严重罕见疾病的福利覆盖范围。请参阅解决严重罕见疾病治疗的政策和程序。
voretigene neparvovec-rzyl（luxturna）（tx.cc.phar.04）
标准声明：该临床标准的目的是为Voretigene Neparvovec-rzyl（Luxturna®）提供医学必要性审查指南。目的：与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节的规定一致，在托管护理合同中涵盖的服务，包括临床医生管理的药物，必须以数量，持续时间和范围提供，这些范围和范围不低于规定的范围，持续时间，并在同一服务中提供了相同的服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。有关临床标准和事先授权要求的更多详细信息，请参阅德克萨斯医疗补助提供商程序手册的门诊药物服务手册。该药物是一种基于非风险的（NRB）支付药物，由于其偿还方式，应遵循国家的医疗必要性审查医疗补助/芯片。所有决定将由医疗主管执行。此外，这种药物是一种精确的药物。药房临床医生将审查先前的授权请求，并向医疗主管提出建议，但不会对任何情况做出最终决定。Centene的Precision药物行动委员会（PDAC）为Centene创建了一种标准化的方法，以管理精确药物和其管理的相关费用，然后成员提出要求其中一位代理人的要求。无论是否雕刻，通过，都必须向PDAC报告所有精确的药物请求或潜在请求，以进行跟踪。PDAC UM建议将支持所有精确药物的医疗必要性确定，并根据周转时间的指示和允许使用专家意见。任何提供商的过程代码J3398（用于Luxturna）每年每年一次都将其限制为一次。如果将来更新代码，它仍将仅限于每寿年一次。范围：此标准适用于Centene Corporation，其分支机构，健康计划和子公司公司的所有董事，官员和雇员（统称为“公司”）。
医疗政策：-Luxturna™（Voretigene Neparvovec）
治疗的医师或初级保健提供者必须服从适用的Emblemhealth或Connecticare（以下简称“共同称为“ Emblemhealth”），这是该成员符合治疗或外科手术程序标准的临床证据。没有此文档和信息，EmblemHealth将无法正确审查请求预先授权或付款后审查。下面表达的临床审查标准反映了EmblemHealth如何确定某些服务或用品是否在医学上是必要的。该临床政策无意旨在提起审查医学主任的判断，也不是向医疗保健提供者裁定如何执业医学。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。医疗保健提供者应在提供适当的护理方面行使其医疗判断。象征健康建立了基于当前可用临床信息的综述（包括在同行评审的临床结果研究中的综述，包括临床结果研究已发表的已发表的医学文献，技术的监管状况，基于证据的基于循证的公共卫生和卫生研究机构，循证基于证据的指南和基于证据的指南和领先国家卫生专业人员的立场，领先的国家卫生专业人员的立场，对医生的临床领域的练习，以及其他相关领域以及其他相关的临床方面，以及其他相关方面，以及其他相关领域，以及其他相关领域，以及其他相关领域。EmblemHealth明确保留随着临床信息的变化并欢迎进一步的相关信息来修改这些结论的权利。每个福利计划都定义了涵盖哪些服务。在发布时，所有编码和网站链接都是准确的。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成EmblemHealth涵盖和/或支付此服务或供应的代表或保证，因为某些计划不包括Emablemhealth认为具有医学上必要的服务或供应的覆盖范围。如果本指南与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。在医疗保险策略中识别设备，测试和程序的选定品牌名称仅供参考，并且不是对任何一种设备，测试或程序对另一个设备的认可。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的适用法律要求要求承保范围。
luxturna（voreTigene neparvovec-rzyl）临床覆盖范围...
This Policy applies to the following Fallon Health products: ☒ Fallon Medicare Plus, Fallon Medicare Plus Central (Medicare Advantage) ☒ MassHealth ACO ☒ NaviCare HMO SNP (Dual Eligible Medicare Advantage and MassHealth) ☒ NaviCare SCO (MassHealth-only) ☒ PACE (Summit Eldercare PACE, Fallon Health Weinberg PACE) ☒ Community Care (Commercial/Exchange) Prior authorization by a卢克斯特纳（Luxturna）需要法伦健康医疗总监。此事先授权与会员住院或门诊接触所需的任何事先授权分开。Medicare Advantage Fallon Health符合CMS的国家承保范围确定（NCD），在计划服务领域索赔的Medicare承包商的当地覆盖范围确定（LCD）以及适用的Medicare法规和法规在为Medicare Advantage成员确定医疗必要性时。如果在适用的Medicare法规，法规，NCDS或LCD中未完全确定覆盖标准时，Fallon Health可能会在第422.101（b）（6）（i）和（II）条所述的特定情况下创建内部覆盖标准。Medicare没有luxturna的NCD（Voretigene Neparvovec-rzyl）。Medicare具有用于玻璃体切除术的NCD（80.11）。目前，有一个支持性证据证明了与色素性视网膜炎或Leber先天性障碍症一致的一部分患者中的卢克斯特尔纳治疗，其双重性RPE65突变是致病性的。ICD-10-CM将色素性视网膜炎分为H35.52，而Leber先天性症状为H35.50。在没有医疗必要性的情况下由于玻璃体切除术手术需要将luxturna注射到视网膜下空间中，NCD 80.11，玻璃体切除术已被CMS进行更新，以适应H35.50和H35.52作为指示（H35.54不属于NCD 80.11的玻璃体切除术的适应症）。国民政府服务公司，A部分和B Medicare行政承包商在计划的服务区域具有管辖权，没有LUXTURNA的LCD（MCD Search 03/25/2024），因此该计划的临床覆盖标准适用。MassHealth Fallon Health遵循Masshealth在Masshealth确定医疗必需确定时发布的医疗必需指南。
Molina临床政策Luxturna（Voretigene Neparvovec-rzyl）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
眼睛的罕见疾病 - 新疗法的发育机会
2017年10月，FDA咨询委员会一致认可了第一种遗传疾病的真正基因疗法SparkTherapeutics'Luxturna®。luxturna提供了一个健康的RPE65基因（注射到眼睛）的健康版本，以在出生有缺陷的RPE65副本的患者中产生一种蛋白质。RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病，例如Leber先天性瘤或色素性视网膜炎，估计会影响1,000至2,000名美国患者。视力逐渐恶化，导致夜间失明，外围和中央视力的丧失，然后失明。接受了卢克斯特纳（Luxturna）治疗的儿童报告说，第一次看到雨天雪，而一名24岁的女人说她“生活在黑白电影中”，突然可能会看到鲜艳的色彩。13
研究性ABBV-RGX-314作为NAMD的基因治疗：
1。luxturna [包装插入]。宾夕法尼亚州费城：Spark Therapeutics，Inc。修订了2022年4月。2024年8月22日访问。2。Maclaren RE等。hum gene ther。2024; 35（15-16）：564-575。3。yiu G等。mol ther方法clin dev。2020; 16：179-191。4。Campochiaro，PA等。《柳叶刀》，第403卷，第10436页，1563 - 1573年。NAMD：新血管相关的黄斑变性； AAV：腺相关病毒：IRD：遗传性视网膜疾病