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遗传性视网膜营养不良是由基因突变引起的一组眼睛疾病。RPE65基因以操作顺序以保持光感应感光受体细胞，视网膜的棒和锥所需的一种维生素A。RPE65基因突变会导致RPE65蛋白质功能的部分或总损失，这可能会导致严重的视力障碍，从生命的早期开始。用于治疗RFE65突变相关的视网膜疾病的基因治疗使用视网膜下注射病毒载体，将治疗基因插入具有已知RPE65突变的人的可行视网膜细胞中。正常等位基因的引入可以纠正现有的可行视网膜细胞中的突变基因，并将这些细胞返回正常功能。腺相关病毒（AAV）是最安全，最有效的病毒载体。voretigene Neparvovec（Luxturna）是含有腺相关的病毒2（AAV2）载体，含有人RPE65互补DNA（CDNA），迄今为止，是FDA批准的基因疗法，用于治疗RPE65遗传疾病的治疗。
luxturna®（voreTigene neparvovec-rzyl）
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