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引言 1989 年，第一位在获准的临床试验中接受基因改造细胞治疗的患者接受了治疗。1 如今，三十多年过去了，我们看到基因疗法的希望已经成为现实，可以帮助那些身患绝症的患者摆脱生命危险。欧盟和其他七个国家已拥有一种或多种获批的基因治疗产品。预计这一数量将激增，到 2030 年预计将有超过 60 种新获批产品。2 人们对这些新疗法的热情是理所当然的，但全球范围内的获取存在许多挑战。在这里，我们将当前的基因疗法开发工作与资源匮乏地区的主要卫生重点进行比较。然后，我们将基因治疗需求与基因治疗临床试验和许可产品的获取进行对比。我们讨论了最近由美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 主办的巴西、南非和印度研讨会上的见解，以得出结论并抓住机会，促进更好地获取新型基因疗法。
基因治疗途径——全球挑战、机遇和……
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