目前，使用基因疗法治疗癌症有许多潜在的策略，包括 (a) 表达基因以诱导细胞凋亡或增加肿瘤对常规药物/放射疗法的敏感性；(b) 插入野生型肿瘤抑制基因以补偿其丢失/失调；(c) 使用反义 (RNA/DNA) 方法阻断致癌基因的表达；以及 (d) 增强肿瘤免疫原性以刺激免疫细胞反应性。基因疗法可以采用许多不同的基因，包括抗血管生成、任何自杀基因、免疫治疗基因、siRNA 基因、促凋亡基因、溶瘤基因和基因导向的酶前体药物。此外，随着基因转移技术的进步，各种新的治疗策略已经开发出来，以补充用于治疗癌症的常规疗法，这些疗法直接用于修改 DNA，例如锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN)、成簇的规律间隔短回文重复序列/CRISPR 相关蛋白 9 (CRISPR/Cas9) 等。尽管在更好的靶向性和以肿瘤选择性方式表达的临床前研究方面已经取得了很大进展，但在用于人类之前仍有许多问题需要解决。这些问题包括非特异性表达、低效率传递和生物安全性。本综述将重点介绍基因治疗在癌症治疗中的当前挑战和未来机遇。