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背景：基因治疗涉及将治疗基因组材料递送至靶组织以改变蛋白质的表达或诱导其他特征性变化。该领域的最新进展，包括 FDA 批准的多种基因疗法，为未来的技术进步铺平了道路。虽然基因治疗可以是体细胞或生殖细胞，但大多数研究和药物开发都集中在体细胞上。在本文中，我们讨论了与基因治疗相关的最新进展和挑战。正文：基因疗法有多种类型，包括造血干细胞疗法、CAR-T 细胞疗法和 Crispr/Cas9 基因疗法。正在研究罕见疾病和癌症以确定使用基因疗法的治疗方法，并且在过去十年中已经进行了多项临床试验以测试新治疗药物的疗效，其中许多至少取得了一定成功。然而，基因治疗确实带来了一些挑战，包括载体的大规模制造、基因向靶组织的精确递送，以及最重要的是患者的免疫反应。结论：不久的将来是新基因治疗技术和策略令人兴奋的时代。研究人员和患者可以期待碱基编辑、主要编辑和 RNA 靶向编辑技术的新进展。此外，未来的研究可以集中于新的遗传靶点，例如功能可能仍未知的基因和表观基因组元素。
基因治疗：最新进展与挑战
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