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听力损失是人类最常见的感官缺陷，也是全球最大的慢性健康问题之一。预计到 2050 年，全球约 10% 的人口将受到致残性听力障碍的影响。遗传性听力损失占已知先天性耳聋的大多数形式，占成人发病或进行性听力损失的 25% 以上。尽管已确定与耳聋相关的基因超过 130 个，但目前尚无治愈遗传性耳聋的方法。最近，几项在表现出人类耳聋关键特征的小鼠身上进行的临床前研究表明，通过基因疗法（用功能性基因替换缺陷基因）有望恢复听力。尽管这种治疗方法在人类身上的潜在应用比以往任何时候都更近，但仍需要克服进一步的重大挑战，包括测试治疗的安全性和持久性、确定关键的治疗时间窗口和提高治疗效率。在此，我们概述了基因治疗的最新进展，并强调了科学界需要克服的当前障碍，以确保在临床试验中安全可靠地实施这种治疗方法。
听力损失基因治疗的最新进展和未来挑战
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