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细胞疗法是一种将干细胞移植到药物产品（ATMP）中的疗法，既可以原封不动地移植到细胞疗法中，也可以通过之前对其基因组进行修改（基因疗法）来移植。许多基于干细胞的细胞和基因疗法已经进入临床试验，涵盖了广泛的疾病，但只有少数获得了政府批准和注册，例如 Holoclar（Pellegrini 等人，2018 年）和 Strimvelis（Aiuti 等人，2017 年）。因此，细胞和基因联合治疗正成为再生医学的核心资产，其目的是替换、设计或再生无法挽回的受损人体组织或器官，从而恢复其正常功能。在可能受益于这种组合的组织中，皮肤是最具吸引力的组织之一，原因有几个。表皮角质形成细胞可以通过普通的皮肤活检轻松收集（Rheinwald 和 Green，1975 年）。角质形成细胞培养物含有特征明确的干细胞，被定义为全克隆（Barrandon 和 Green 1987；Hirsch 等人 2017），长期以来一直被安全地用于在大面积全层皮肤烧伤中永久再生功能性表皮以挽救生命（Gallico 等人 1984；Pellegrini 等人 1999b；Ronfard 等人 2000；De Luca 等人 2006）。与造血系统一样，与更复杂的组织或器官不同，因此表皮培养物可以临床转化为临床环境。移植的培养表皮可以在患者的一生中轻松监测，如果发生任何不良事件，可以随时移除。最后，已经获得了关于成功和安全地使用转基因表皮培养物修复人类表皮以治疗特定遗传皮肤病——大疱性表皮松解症 (EB) 的确凿原理证据 (Mavilio 等人 2006 年；De Rosa 等人 2014 年；Siprashvili 等人 2016 年；Bauer 等人 2017 年；Hirsch 等人 2017 年)。多种严重的单基因皮肤病的鉴定（Tadini 等人，2015 年）使表皮成为细胞和基因联合治疗方法平台的有吸引力的候选对象，这可能会成为临床现实，这一目标已经通过转基因造血干细胞用于遗传免疫缺陷的基因治疗和 CAR-T 细胞（嵌合抗原受体-基因工程 T 细胞）用于 B 细胞的免疫治疗实现。
遗传性皮肤病的细胞和基因联合治疗
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