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摘要：迄今为止，基因治疗一直采用病毒载体来传递治疗基因。然而，分子和细胞生物学的最新进展彻底改变了干细胞和基因治疗领域。几年前，临床试验开始使用干细胞替代疗法，诱导多能干细胞 (iPSC) 技术与 CRISPR-Cas9 基因编辑相结合，开启了神经系统疾病基因治疗的新时代。在这里，我们总结了该研究领域的最新发现并讨论了它们的临床应用，强调了最近的研究在开发创新干细胞和基因编辑治疗方法方面的相关性。尽管致瘤性和免疫原性是现有的障碍，但我们报告了最近的进展如何解决它们，使工程干细胞移植疗法成为一种现实的选择。
诱导性多能干细胞 (iPSC) 和基因治疗
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