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摘要：可编程核酸酶在基因编辑中的应用极大地改变了当前基础生物学和临床转化的研究。人类多能干细胞 (PSC)（包括胚胎干细胞 (ESC) 和诱导多能干细胞 (iPSC)）中的基因编辑与临床细胞治疗高度相关，因此应特别谨慎地进行研究。首先，由于 PSC 中的所有突变都会传递给其所有后代，因此编辑器的脱靶编辑将被放大。其次，由于 PSC 对 DNA 损伤的高度敏感性，基因编辑造成的双链断裂 (DSB) 可能导致编辑效率低下和基因组保护缺陷的细胞群富集。在这方面，DSB 独立的基因编辑工具（如碱基编辑器和主要编辑器）因其避免这些后果的性质而受到青睐。随着对微生物世界的了解越来越多，Cas 相关核酸酶、转座子和重组酶等新系统也正在扩大基因编辑工具箱。在这篇综述中，我们讨论了可编程核酸酶在 PSC 中用于基因编辑的当前应用、研究人员为优化这些系统所做的努力，以及可能用于分化建模和治疗应用的新工具。
多能干细胞基因编辑的进展与展望
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