自十年前诱导性多能干细胞 (iPSC) 技术问世以来,干细胞生物学和再生医学取得了巨大进步。人类 iPSC 已广泛用于疾病建模、药物发现和细胞疗法开发。新的病理机制已被阐明,源自 iPSC 筛选的新药正在研发中,并且已启动使用人类 iPSC 衍生产品的首个临床试验。特别是,人类 iPSC 技术与基因编辑和三维类器官的最新发展相结合,使基于 iPSC 的平台在其应用的每个领域(包括精准医疗)中都更加强大。在本概述中,我们将讨论与药物发现和再生医学特别相关的 iPSC 技术应用的进展,并考虑到该领域仍存在的挑战和新兴机遇。