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遗传性视网膜疾病 (IRD) 包括一组导致渐进性视力障碍和失明的多种遗传性疾病。多年来，人们在了解 IRD 的潜在分子机制方面取得了长足的进步，为新型治疗干预奠定了基础。基因疗法已成为治疗 IRD 的一种引人注目的方法，通过靶向基因增强取得了显著的进展。然而，仍然存在一些挫折和限制，阻碍了 IRD 基因治疗的广泛临床成功。一种有希望的研究途径是开发新的基因组编辑工具。CRISPR-Cas9 核酸酶、碱基编辑和主要编辑等尖端技术在靶向基因操作中提供了前所未有的精度和效率，为克服 IRD 基因治疗中现有的挑战提供了潜力。此外，由于对病毒载体的免疫反应，传统基因治疗遇到了重大挑战，这仍然是实现持久治疗效果的关键障碍。纳米技术已成为优化眼部疾病基因治疗结果的宝贵盟友。纳米级精度设计的纳米粒子可以更好地将基因递送至特定视网膜细胞，从而增强靶向性并降低免疫原性。在这篇综述中，我们讨论了 IRD 基因治疗的最新进展，并探讨了临床试验中遇到的挫折。我们重点介绍了用于治疗 IRD 的基因组编辑技术进展，以及如何将纳米技术整合到基因递送策略中以提高基因治疗的安全性和有效性，最终为 IRD 患者带来希望，并可能为其他眼部疾病的类似进展铺平道路。
遗传性视网膜疾病的基因治疗 - RUN
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