机构名称：
¥ 1.0
一、引言 遗传的基本结构和功能单位是基因。DNA 组成基因。某些基因的功能是指导蛋白质合成。同时，许多基因并不编码蛋白质。人类基因的大小从几百个 DNA 碱基到两百万个以上不等。根据一项名为人类基因组计划的国际科学项目，人类被认为拥有 20,000 到 25,000 个基因，该项目旨在发现构成人类基因组的基因并确定其序列。每个基因由每个人遗传两份，一份来自父母。大多数基因在所有个体中都是相同的，尽管一小部分基因（不到 1%）有微小的差异。 1 基因治疗是一种利用基因治疗、预防或治愈疾病或医学病症的技术。通常，基因治疗的工作原理是添加损坏基因的新副本，或用健康版本的基因替换患者细胞中有缺陷或缺失的基因。遗传性疾病（例如血友病和镰状细胞病）和后天性疾病（例如白血病）都已通过基因疗法治疗。2 基因疗法可以直接治疗遗传性疾病和其他疾病。还有其他类似的策略，例如基因编辑。基因编辑和基因治疗有各种各样的形式和方法。归根结底，就是要理解基因如何发挥作用，以及基因变异如何影响我们的健康。世界各地的研究人员正在研究基因治疗和基因编辑的许多方面。3 婴儿可能会出现问题
新生儿疾病基因水平治疗研究进展
主要关键词
相关文件推荐
