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Surita Majumder、Namrita Sharma 和 Suraj Das 摘要 转移遗传物质来治疗疾病或者至少改善患者的临床状况通常被称为基因治疗。将病毒转化为遗传穿梭机，将所需基因传送至靶细胞是基因治疗背后的基本思想之一。许多病毒和非病毒载体已被开发为实现这一目标的安全技术。离体和体内改造是已开发的两种主要策略。基因转移方案已被批准用于人类的遗传疾病、癌症和获得性疾病。本综述重点介绍了基因治疗的各种应用和方法。 关键词：离体、基因治疗、体内、病毒载体 1. 简介 基因治疗通常需要将功能性基因插入细胞以治疗细胞缺陷或提供新的细胞功能 (Culver K.，1994) [6]。例如，缺陷基因的存在会导致囊性纤维化、联合免疫缺陷综合征、肌营养不良症、血友病和多种恶性肿瘤等疾病。基因疗法可用于替换或修复有问题的基因。联合免疫缺陷综合征对基因疗法的反应非常好，已证明具有持久和卓越的治疗效果 (Cavazzana 等人，2000-2007) [3-5]。可以在生物体外部收集和改变感兴趣的遗传靶标，然后将其返回宿主体内，以便通过局部或全身接种将遗传物质转移到体内。转染或转导是转移合成 DNA 的两种方式。将 DNA 直接注射到靶细胞中是一种转移形式，使用技术促进膜渗透、受体介导的摄取或内吞作用也是如此。重组病毒在转导中用作基因转移的载体。细胞表面受体促进这些载体的进入。体细胞基因治疗和种系基因治疗是基因治疗的两种方法。
基因治疗技术：最新进展和应用
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