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眼球前部的损伤允许使用不同的非侵入性检查技术来评估视网膜的完整性和功能，视网膜是许多眼部基因疗法的主要目标组织。这不仅可以诊断和识别视网膜疾病，还可以评估治疗的有效性和毒性。此外，视觉功能也可以由患者直接报告，可以通过阅读图表进行评估，也可以通过行为测试（例如走迷宫）进行评估。视网膜是一种研究透彻的组织，有超过 200 个基因与视网膜疾病有关，这些基因发生突变会导致视力丧失和视网膜变性。3 重要的是，由于眼球中存在两个视网膜血屏障，视网膜具有免疫特权。因此，病毒基因治疗更可行，因为免疫反应受到抑制。4
视网膜疾病病毒基因治疗临床试验的最新进展
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