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1 人类基因治疗旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗。FDA 通常认为人类基因治疗产品包括所有通过转录或翻译转移的遗传物质或通过特异性改变宿主（人类）基因序列来介导其效果的产品。基因治疗产品的一些例子包括核酸（例如质粒、体外转录的核糖核酸 (RNA)）、转基因微生物（例如病毒、细菌、真菌）、用于人类基因组编辑的工程化位点特异性核酸酶以及体外转基因人类细胞。当基因治疗产品适用于预防、治疗或治愈人类疾病或病症时，该类产品符合《公共卫生服务 (PHS) 法》第 351(i) 节 (42 USC 262(i)) 中“生物产品”的定义（请参阅《联邦公报通知：现行法定权力对人体体细胞治疗产品和基因治疗产品的应用》（58 FR 53248，1993 年 10 月 14 日），https://www.fda.gov/media/76647/download）。2本指南中的原则也可能适用于用于其他类型神经系统疾病（包括神经发育障碍）的 GT 产品。
神经退行性疾病的人类基因治疗
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