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团队已决定研究四个ABCA4突变。其中之一是为小鼠模型选择的突变，该突变将允许为小鼠中的后期工作做出适当的准备，而其他三种则是基于人类疾病的患病率选择的，以及可以评估编辑结果的易于选择。合并，这四个突变将允许在体外进行全面优化CRISPR系统。研究人员通过在遗传密码的相关点诱导特定变化来创建突变体ABCA4，并且他们正在继续产生突变基因的多个副本，以插入培养的细胞中。
开发了CRISPR基因治疗用于Stargardt疾病。
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