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血液疾病是一组影响人类健康的疾病，包括血液肿瘤、凝血障碍和孤儿免疫缺陷疾病。目前基于基因组编辑的疗法的改进已证明可用于治疗不同的血液疾病，并已获得临床前和临床证据。基因组编辑组件（如 Cas 核酸酶、向导 RNA 和碱基编辑器）以质粒、mRNA 或核糖核蛋白复合物的形式提供。此类组件最常见的递送载体包括病毒载体（例如 AAV 和 RV）、非病毒载体（例如 LNP 和聚合物）和物理递送方法（例如电穿孔和微注射）。上述每种递送载体都有各自的优点和缺点，开发一种安全的体外和体内应用基因组编辑组件的转移方法仍然是一个巨大的挑战。此外，将基因组编辑有效载荷递送到目标血细胞具有关键挑战，可以为患有遗传性单基因血液疾病和血液肿瘤的患者提供可能的治疗方法。本文，我们批判性地回顾和总结了在体外或体内环境中将基因组编辑元件递送至相关血细胞的进展和挑战。此外，我们试图提供基因组编辑治疗血液疾病的未来临床视角，并可能在递送方法方面实现临床级改进。
用于治疗血液疾病的 CRISPR 药物
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