摘要背景血小板减少是 HER2 靶向治疗药物 fam-trastuzumab deruxtecan (T-DXd) 和 ado-trastuzumab emtansine (T-DM1) 的常见不良事件。有报道称亚洲血统与此事件有关,值得调查以排除潜在的混杂因素。方法本回顾性队列的受试者是 HER2 阳性乳腺癌女性患者,具有亚洲或非西班牙裔白人血统,从 2017 年 1 月至 2021 年 10 月开始接受 T-DM1 或 T-DXd 治疗。随访于 2022 年 1 月结束。主要终点是血小板减少的剂量调整。竞争终点是因其他毒性、疾病进展或完成规定的周期而停药。在针对 4 个(主要和竞争)终点的子分布的比例风险模型中,p < 0.01 处检验了亚裔血统与血小板减少相关剂量调整之间的关联。作为潜在混杂因素检查的协变量包括年龄、转移性疾病、特定的 HER2 靶向药物和之前因毒性而更换药物。结果在 181 名受试者中,有 48 名报告有亚裔血统。亚裔血统患者和在 T-DM1 上出现血小板减少后换用 T-DXd 的患者中,因血小板减少而调整剂量的发生率较高。无论具体药物和之前更换药物如何,亚裔血统与因血小板减少而调整剂量有关(风险比 2.95,95% 置信区间 1.41–6.18),但与竞争终点无关。在亚裔血统的参与者中,祖先来源通常是中国或菲律宾(中国血统很常见)。结论亚裔血统与 HER2 靶向治疗引起的血小板减少症之间的关联与年龄、转移性疾病、药物和类似毒性史无关。这种关联可能具有与中国血统相关的遗传基础。