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在基因组医学时代，罕见的儿童神经系统疾病的诊断率正在上升。许多疾病无法治愈且会限制生命，这导致基因治疗的发展异常增长。预计到 2025 年，将有 20 种基因治疗产品获得美国食品药品监督管理局的批准。以病毒基因疗法为例，它被认为是 1 型脊髓性肌萎缩症患者的潜在单剂量治愈方法，同时却导致 2020 年三名患有 X 连锁肌管性肌病的男孩在接受高剂量基因治疗后死亡，那么基因治疗的现状如何？几十年来病毒基因治疗被大肆宣传的背后是什么？它是否影响巨大，但风险也很大？在这篇综述中，我们概述了病毒基因治疗的发展原则，并总结了基因治疗对儿童神经系统疾病治疗效果的最新临床证据。我们讨论了腺相关病毒和慢病毒载体、反义寡核苷酸、新兴的基因编辑方法以及该领域目前仍然面临的局限性。
儿童神经系统疾病的病毒基因治疗
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