基因医学具有巨大潜力，可以精准治疗多种人类疾病的根本原因，但该领域历来因递送这一核心挑战而受阻。纳米粒子是一种与天然病毒大小相同的工程构造，其设计目的是为了更接近地模拟病毒的递送效率，同时具有安全性更高、载货灵活性更高、靶向性更强和制造更简便等优势。非病毒基因转移纳米粒子在临床上取得进展的速度正在加快，FDA 最近批准了多种非病毒核酸递送纳米粒子配方的临床验证，用于表达和沉默基因。虽然大部分进展来自脂质纳米粒子配方，但其他用于基因转移的纳米材料也取得了重大进展，具有生物降解性、可扩展性和细胞靶向性等优点。本综述重点介绍了该领域的现状、目前在递送方面面临的挑战以及工程纳米材料应对这些挑战的机会，包括实现长期治疗性基因编辑。讨论了利用不同类型的纳米材料和不同载体进行基因转移（DNA、mRNA 和核糖核蛋白）的递送技术。介绍了临床应用，包括用于治疗囊性纤维化等遗传疾病。