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您能否概述神经医学和血液学适应症基因疗法的当前发展？Shara-Schmidt：在罕见的血液学和神经肌肉疾病的领域，基于矢量的基因添加剂是最先进的方法之一。全球大多数经验仍然是指与5Q相关的脊柱肌肉萎缩（5q-SMA）。在这种基因疗法中，治疗基因被包装在腺相关病毒（AAV）中，并直接静脉内发发。到目前为止，全世界都得到了对待。作为“基因渡轮”的AAV载体的发展也可能是肌肉营养不良症Duchenne（DMD）的重要里程碑 - 尤其是因为可以在这种方法中控制不同的组织类型。在氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症（一种超过的神经递质疾病）中，现在首次采用了一种有效的基因治疗方法：首次使用AADC基因的AAV载体，用于应用AADC基因，用于进一步用于遗传确定的疾病疾病的方法Zentral神经系统可能具有潜力。应特别注意使用病毒载体时可能发生的免疫反应，并且根据所用载体，靶组织和疾病的不同而有所不同。对于这种形式的激怒，我们必须详细介绍更好的理解。
基因疗法的现实和未来
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