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AADC缺乏症的药房重点
作为其HMConnects™成本控制计划的一部分，HM Insurance Group（HM）致力于支持基因和细胞疗法以及其他高成本药物治疗方案的成本管理机会，这可能会影响客户的底线。药房运营（RXOPS）团队观看市场以及我们的商业书籍，以预测当前和未来的进步将如何影响HM客户群的财务风险水平。标准实践包括审查，审核和协作当前政策的内容，监视趋势以及实施适当的成本节省技术。其他实践包括预防库存，努力确保通过网络药房填充处方，并评估以确定适当时根据体重和实验室值对患者的适当剂量。所有这些服务都提供给HM的客户，不需要支付额外费用。
Eladocagene Exuparvovec的成本效益分析用于治疗来自美国的芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）
1。t和al。孤儿J稀有2017：12（1）：12。2。Pearson和Al。 j继承metab di 2020; 43：1121–1130 3。 欧洲委员会。 公共Halth-登记产品联盟 https：//欧洲/dealth/documents/community。 2024年3月12日更新。 4。 医学和最高监管产品机构。 upptaza。 https://www.gov.uk/government/orphan-medical-products/orphan-orphan-register。 出版了2022年。 5。 Bergkvist和Al。 Neurol Future 2022; 17（4）6。 tai和al。 Simons和Al。 ther 40，5399–5414（2023）。 8。 Monteleone和Al。 ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。Pearson和Al。j继承metab di2020; 43：1121–1130 3。欧洲委员会。公共Halth-登记产品联盟https：//欧洲/dealth/documents/community。2024年3月12日更新。4。医学和最高监管产品机构。upptaza。https://www.gov.uk/government/orphan-medical-products/orphan-orphan-register。出版了2022年。5。Bergkvist和Al。Neurol Future2022; 17（4）6。tai和al。Simons和Al。 ther 40，5399–5414（2023）。 8。 Monteleone和Al。 ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。Simons和Al。ther 40，5399–5414（2023）。8。Monteleone和Al。ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。 海报：PCR238。 9。 hwu和al。 欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。 海报号 二氧化碳。 10。 Brooks和Al Dev Med Child Neurol 2014; 56（11）：1065-1 11。 hwu和al 请参阅Med。 2012; 4（134）：1344-RA6 12。 icer。 Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。 报告最终。 2019年5月24日。 13。 院长和al。 J 2021掌28; 9 14。ISPOR 2024，佐治亚州亚特兰大； 5月5日至8日，2024年。海报：PCR238。9。hwu和al。欧洲2023年，丹麦哥本哈根； 11月12日至15日。海报号二氧化碳。10。Brooks和AlDev Med Child Neurol2014; 56（11）：1065-111。hwu和al请参阅Med。2012; 4（134）：1344-RA612。icer。Spinraza和Zolgensma说话萎缩：有效性和价值。报告最终。2019年5月24日。13。院长和al。J2021掌28; 9 14。纽约州 - 卫生部； 2019年11月； https://www.health.ny.gov/health_care/medicaid/program/update/2019/2019-11.htm
ACM 参考格式：Abolfazl Lavaei、Bingzhuo Zhong、Marco Caccamo 和 Majid Zamani。2021 年。迈向值得信赖的人工智能：随机网络物理系统中未经认证控制器的安全管理架构。在网络物理系统的计算感知算法设计 (CAADCPS'21) 中，2021 年 5 月 19-21 日，美国田纳西州纳什维尔。ACM，美国纽约州纽约，2 页。https://doi.org/10.1145/3457335。3461705
1 摘要 基于人工智能（又称 AI）的控制器在信息物理系统（CPS）中被广泛应用以完成复杂的控制任务，因而在过去几年中受到了广泛关注。然而，保证配备此类（未经认证的）控制器的 CPS 的安全性和可靠性目前非常具有挑战性，这在实际许多安全关键应用中至关重要。为了解决这一困难，我们提出了一种 Safe-visor 架构，用于在随机 CPS 中对基于 AI 的控制器进行沙盒处理。所提出的框架包含（i）一个基于历史的监控器，它检查来自基于 AI 的控制器的输入并在系统的功能性和安全性之间做出妥协，以及（ii）一个安全顾问，当基于 AI 的控制器危及系统的安全时提供后备。通过采用这种架构，我们为可以用确定性有限自动机（DFA）的接受语言表示的那些类别的安全规范的满足提供了正式的概率保证，而基于人工智能的控制器虽然不可靠，但仍可以在控制回路中使用。
o r i g i g i n a l r e s a r c h得出稀有疾病AADC缺乏症的小插曲，使用父母，照料者和临床医生访谈来评估
目的：芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症是一种罕见的遗传结构，其特征是运动障碍，言语和认知功能障碍。需要得出对治疗的经济评估，与健康相关的生活质量或公用事业需要得出。这些文献目前缺乏。这很具有挑战性，患者人数很小，尤其是在小儿种群中。这项研究概述了描述AADC的小插曲的5阶段发展，用于随后的健康状态效用启发研究，重点是护理人员和临床医生的参与。方法：为了与经济模型保持一致，开发了5个描述5个AADC缺陷运动里程碑的小插图，从“卧床不起”到“援助”。第1阶段包括鉴定文献和AADC缺陷慈善网站的症状/障碍。第2阶段包括与3名看护人的小组讨论。症状矩阵开发了，其次是小插图（第3阶段）。八位临床医生通过调查（第4阶段）与相同的3名看护人一起审查了这些临床医生。在第5阶段修订了小插图。结果：关于第1阶段和第2阶段症状的共识很高，尽管文献强调了行为和自主症状，而照料者没有。症状分为神经肌肉，自主，认知，行为和功能障碍。临床医生和看护人的小插图反馈强调了AADC的特发性。尽管如此，临床医生只提出了另外2个症状。同样，护理人员提出了4种症状，并改变了用于认知症状的措辞。并非所有更改都包括在内。结论：护理人员，临床医生和文献的不同重点增强了患者/看护者参与的重要性。小插曲需要全面捕获与AADC缺乏症生活的感觉，以使随后的公用事业变得坚固。专注于证据三角剖分，尤其是针对特发性条件，以及如何从照顾者那里寻求参与是研究的重要途径。关键字：芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症，AADC缺乏症，小插曲，看护人，临床医生