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该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告您或您的孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用,请参见第4节的结尾。在您或您的孩子得到此药物之前,请仔细阅读所有这些传单,因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题,请询问您的医生或护士。- 如果您或您的孩子有任何副作用,请与您的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。Upstaza是什么,它用于2。您或您的孩子被赋予Upstaza3。如何将Upstaza送给您或您的孩子4。可能的副作用5。如何存储Upstaza6。包装和其他信息的内容1。什么是Upstaza,以及它用于Upstaza是Upstaza是一种基因治疗药物,其中包含活性物质Eladocagene Exuparvovec。Upstaza用于向上的Upstaza用于治疗18个月以上的患者,其蛋白质缺乏称为芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)。这种蛋白质对于确保人体神经系统需要正常工作的某些物质至关重要。AADC缺乏症是由控制AADC产生的基因突变(变化)引起的遗传条件(也称为DOPA脱羧酶或DDC基因)。病情阻止了儿童神经系统的发展,这意味着在儿童时期,许多人体的功能无法正确发展,包括运动,饮食,呼吸,言语和精神能力。Upstaza如何运作Upstaza的活性物质Eladocagene Exuparvovec是一种称为腺相关病毒的病毒,已被修改为包括正确工作的DDC基因的副本。Upstaza是通过输注(滴水)到一个称为pe虫的大脑区域的,在该区域中制作了AADC。与腺相关的病毒允许DDC基因进入脑细胞。以这种方式,Upstaza使细胞能够产生AADC,从而使人体可以制造神经系统所需的物质。用于输送基因的腺相关病毒不会引起人类疾病。2。在您或您的孩子被赋予Upstaza之前,您或您的孩子不会被赋予Upstaza:

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